|
----------------------
PROCHYMAL - terapija matičnim stanicama
dr. Vukašin Andrić, Genzyme
U posljednje vrijeme, u medijima se moglo čuti
ili pročitati o još jednom uspjehu znanosti, vezanom
za razvoj terapije matičnim stanicama. Ovaj put
se radi o lijeku Prochymal, koji bi trebao pomoći
oboljelima od raznih teških bolesti poput, primjerice,
dijabetesa ili srčanog infarkta.
Vijesti poput ove otvaraju mnoga pitanja i bude
nadu mnogim bolesnicima. Zato smatramo da bi,
prije nego što neka takva informacija bude prihvaćena
zdravo za gotovo, trebalo pokušati objasniti što
stoji iza priče o Prochymalu.
Tvrtke Osiris i Genzyme
Prochymal je uistinu lijek na osnovi tzv. matičnih
stanica, a već ga godinama razvija u svojim laboratorijima
američka tvrtka Osiris. Ispitivanje matičnih stanica
kao potencijalne terapije za neke bolesti prisutno
je u modernoj znanosti već dulje od desetljeća,
a tvrtka Osiris je specijalizirana za istraživanje
i razvoj upravo takvih lijekova. Dugogodišnja
istraživanja će, izgleda, uroditi plodom i uskoro
bismo mogli očekivati da Prochymal bude odobren
za primjenu kod bolesnika u SAD.
Obzirom da je Osiris ipak manja tvrtka, koja
svoje poslovanje ograničava samo na sjevernoamerički
kontinent, potražili su partnera s iskustvom u
registraciji i prodaji lijeka u ostalom dijelu
svijeta. Tako je nedavno osvanula vijest o potpisivanju
ugovora o poslovnoj suradnji Osirisa s drugom,
većom američkom tvrtkom - Genzyme. Genzyme i sam
razvija i proizvodi tzv. staničnu terapiju, a
poznat je, između ostaloga, i po tome što je u
SAD registrirao prvi takav lijek uopće. Radi se
o Carticelu, terapiji za obnovu hrskavice koljena.
Genzyme već duže vrijeme ima razvijenu mrežu svojih
filijala po svijetu, kao i iskustvo u kontaktima
s medicinskim centrima u zemljama gdje je prisutan.
Tako će se Genzyme u budućnosti brinuti o registraciji
i distribuciji lijeka u europskim zemljama i šire.
O matičnim stanicama
Terapija matičnim stanicama kod nas je u zadnje
vrijeme popularizirana akcijom vezanom uz zakladu
"Ana Rukavina" i otvaranjem banke za
pohranu krvi iz pupkovine, koja je bogata matičnim
stanicama. Time su otvorene nove mogućnosti u
liječenju leukemija i limfoma. Stoga je ovo možda
prilika da pobliže pojasnimo što je to zapravo
matična stanica, kakva je njezina uloga u terapiji
i koje će se bolesti moći liječiti Prochymalom.
Matična stanica je ona prva stanica iz koje će
se nakon oplodnje majčinog jajašca spermijem razviti
budući čovjek. Ta se stanica podijeli na dvije,
pa na četiri, osam, šesnaest matičnih stanica,
itd. Dijeljenje matičnih stanica se nastavlja,
i nakon manje od tjedan dana majka nosi zametak
od stotinjak jednakih matičnih stanica, tzv. embrio.
Nakon toga se matične stanice nastavljaju dijeliti
i dalje, ali se sada započinju razlikovati, pa
od nekih nastaju, primjerice, živci, od nekih
žile, kosti, mišići, koža, žlijezde, organi itd.,
ukupno oko 200 tipova različitih stanica koje
čine ljudsko tijelo. Dakle, možemo reći da je
matična stanica osnovna ljudska stanica od koje
nastaju sve ostale stanice, tkiva, organi. Stručnim
jezikom, to se naziva sposobnošću diferencijacije
matične stanice.
Osim u ljudskom embriju, matičnih stanica, kako
je već spomenuto, ima mnogo u krvi koja se dobije
presijecanjem pupčane vrpce pri rođenju. Matičnih
stanica također ima i u odraslom čovjeku, u organima
koji se tijekom života neprestano obnavljaju.
To je prije svega koštana srž, gdje se čitav život
stvaraju naše krvne stanice (eritrociti, leukociti,
trombociti itd.). Jedan od primjera terapije matičnim
stanicama je presađivanje koštane srži u terapiji
leukemija. Pri tom se postupku u bolesnika unesu
zdrave matične stanice, nakon što se prethodno
lijekovima ili zračenjem uništila bolesna koštana
srž koja je proizvodila bolesne, leukemijske stanice.
Iz unesenih matičnih stanica tada započinje "proizvodnja"
zdravih krvnih stanica.
Istraživači matičnih stanica su ustanovili da
se njima također može pomoći kod ublažavanja upala
i obnavljanja oštećenog tkiva, što je osnova liječenja
mnogih bolesti. Matična stanica se dovede do bolesnog
tkiva ili organa i ona tamo započinje svoju podjelu,
rast, te obnavlja oboljelo tkivo. Tu se iskorištava
navedena sposobnost diferencijacije matične stanice,
pa ona prepoznaje u koju vrstu tkiva bi se trebala
razviti, odnosno diferencirati.
Koje će se bolesti liječiti Prochymalom?
U Osirisu su prikupili matične stanice od zdravih,
mladih donatora koštane srži. Prvobitno na taj
način prikupljene stanice se dalje mogu uzgajati
i umnažati u laboratoriju, te koristiti za buduća
ispitivanja i proizvodnju lijekova. Osiris je
na osnovi svojih otkrića dobio materijalnu potporu
od američkog Ministarstva obrane, pa se ispituju
mogućnosti Prochymala u liječenju oštećenja probavnih
organa nastalih radioaktivnim zračenjem.
Ono što je zaintrigiralo javnost su vijesti da
će se Prochymalom na sličan način moći liječiti
još neke bolesti, od kojih boluje veći dio populacije.
Prema službenim objavama za javnost, tvrtke Osiris
i Genzyme su kod američke Uprave za lijekove,
tzv. FDA, pokrenule postupak za odobrenje liječenja
Prochymalom bolesnika kod kojih se neuspješno
pokušalo presaditi koštanu srž. Druga indikacija,
za koju je također pri FDA zatraženo odobrenje
registracije, je Chronova bolest. Radi se o tzv.
autoimunoj bolesti, gdje imunološki sustav počinje
napadati dijelove vlastitog probavnog sustava,
najčešće crijeva, pa bolesnik tijekom života pati
od uzastopnih upala, manjeg ili većeg intenziteta.
To su rijetka stanja, ali mogu biti izuzetno opasna
po bolesnika, pa je FDA dala Prochymalu status
tzv. orphan lijeka. To znači i ubrzanu proceduru
kod registracije, jer je procijenjeno da se radi
o učinkovitoj terapiji za rijetke bolesti koje
dosad nisu imale adekvatno liječenje.
Dakle, bolest odbacivanja presatka nakon presađivanja
koštane srži i Chronova bolest su prve dvije indikacije
za koje će službeno biti dozvoljeno primijeniti
lijek Prochymal. Prema objavljenim procjenama
tvrtki Osiris i Genzyme, u SAD će to biti moguće
do kraja ove godine, a u Europi tijekom 2010.
godine. Zasad su u tijeku kliničke studije na
pacijentima, čiji će eventualno uspješni rezultati
biti ključni za odobrenje i registraciju Prochymala
u navedenim indikacijama.
Sljedeće indikacije na kojima se Prochymal klinički
ispituje su dijabetes tipa 1, kronična opstruktivna
bolest pluća i akutni infarkt miokarda. Tu su
istraživanja započela nešto kasnije, pa se i rezultati,
te registracija i šira primjena očekuju kasnije.
Mehanizam djelovanja Prochymala je kod ovih stanja
sličan kao što je i ranije rečeno, odnosno radi
se o obnavljanju oboljelih tkiva gušterače, pluća
i srčanog mišića. Kada će Prochymal biti dostupan
za liječenje i ovih bolesti, zasad službeno nije
nigdje navedeno.
Obećavajući rezultati
Kao što vidimo, može se reći da je budućnost na
neki način već počela. Ono što je nedavno izgledalo
kao znanstvena fantastika - uzimanje i uzgajanje
ljudskih stanica u laboratorijima te njihovo pretvaranje
u "pametnu" terapiju - sada je pred
nama. Očito će jednim lijekom, poput Prochymala,
biti moguće liječiti bolesti iz raznih medicinskih
grana: hematologije, gastroenterologije, endokrinologije,
ortopedije itd. Prvi rezultati na bolesnicima
u kliničkim studijama su ohrabrujući, a s nestrpljenjem
očekujemo prva iskustva u svakodnevnoj kliničkoj
praksi. Ipak, za to će trebati pričekati još neko
vrijeme potrebno za završetak navedenih studija,
te za registraciju lijeka u SAD i Europi.
|
|